本所成立的宗旨乃在順應醫學的未來發展，提高醫學科技工作者的業務水平，促進醫學科技的普及和推廣，促進醫學科學技術隊伍的成長和提高，促進醫學科技與經濟建設相結合，為我國人民的健康服務，為社會主義現代化建設服務。
并透過國際合作，培育醫學科技的研究人才，提升醫學研究與醫療品質之水準，充沛我國的醫療資源。
本所的業務包括開展醫學科技學術交流；編輯出版醫學、科普等各類期刊及音像制品；開展繼續醫學教育、開展國際間學術交流、開展醫學科學技術決策論證；評選和獎勵的醫學科技成果、學術論文和科普作品；發現、推薦和培養醫學科技人才；開展醫藥衛生科學技術的咨詢服務；推動醫學科研成果的轉化和應用。